カラツオス,クリストス さんに関する公開一覧

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  1. 【課題・解決手段】ヒト化Asgr1座位を含む非ヒト動物細胞および非ヒト動物、ならびに当該非ヒト動物細胞および非ヒト動物を使用する方法が提供される。ヒト化Asgr1座位を含む非ヒト動物細胞または非ヒト動物は、ヒトASGR1タンパク質、またはAsgr1タンパク質、ヒトASGR1由来の断片を発現する。ヒト化Asgr1座位を含む当該非ヒト動物を使用して、治療用分子または治療用...

    ヒト化ASGR1座位を含む非ヒト動物

  2. 【課題・解決手段】標的化して対象ヌクレオチドを送達するために、キャプシドタンパク質によって提示される異種エピトープと、細胞上に発現されるタンパク質とを、特異的に結合する二重特異性抗体などの多重特異性結合分子を用いて、組換えウイルスキャプシドタンパク質/キャプシド/ベクターを、例えば生体内で再標的化するための組成物および方法が、本明細書で提供される。

    遺伝物質をヒト細胞に標的化して導入するための指向性改変組換えウイルスベクターおよびその使用

  3. 【課題・解決手段】共有結合、例えば、イソペプチド結合を形成して、キャプシドタンパク質上に標的化リガンドを提示する特異的タンパク質:タンパク質結合対を介して、組換えウイルスキャプシド粒子を再配向させるための組成物および方法を本明細書に提供し、この標的化リガンドが、対象細胞上に発現される細胞表面マーカーに特異的に結合する。

    ヒト細胞への遺伝物質の標的化導入のための指向性改変組換えウイルス粒子およびそれらの使用

  4. 【課題・解決手段】酵素欠損症を治療するための組成物および方法が開示されている。内部移行エフェクター結合ドメインとリソソーム補充酵素活性とを含むマルチドメイン治療用タンパク質が開示されている。マルチドメイン治療用タンパク質は、細胞に進入し、リソソームに隔離され、リソソームに補充酵素活性を送達することができる。マルチドメイン治療用タンパク質は、マルチドメイン治療用タンパク...

    内部移行酵素のための組成物および方法