ブライアン・ベッテンコート さんに関する公開一覧

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  1. 【課題】補体成分C5に関連する疾病に罹患している対象のためのエクリズマブ(Soliris(登録商標))の代替療法及び併用療法の提供。【解決手段】補体成分C5の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸(dsRNA)剤であって、前記dsRNAが、センス鎖及びアンチセンス鎖を含み、前記センス鎖が、特定の配列番号のヌクレオチド配列と3つ以下のヌクレオチドだけ異なる少なくとも15連続...

    補体成分C5  iRNA組成物及びその使用方法

  2. 【課題】細胞におけるSerpina1の発現を阻害する2本鎖RNAi物質の提供。【解決手段】Serpina1遺伝子を標的とする、センス鎖およびアンチセンス鎖より成り、センス鎖の本質的にすべてのヌクレオチドおよび該アンチセンス鎖の本質的にすべてのヌクレオチドが修飾ヌクレオチドである2本鎖RNAi物質の提供、およびSerpina1の発現を阻害するためのそのようなRNAi物質...

    SERPINA1  iRNA組成物およびその使用方法

  3. 【課題】血友病などの出血障害を有する対象のための治療薬の提供。【解決手段】センス鎖およびアンチセンス鎖を含んでなり、前記センス鎖が、特定の配列からなるヌクレオチド配列と3ヌクレオチド以下異なる、少なくとも15連続ヌクレオチドを含んでなり、前記アンチセンス鎖が、特定の配列からなるヌクレオチド配列と3ヌクレオチド以下異なる、少なくとも15連続ヌクレオチドを含んでなる、Se...

    Serpinc1  iRNA組成物およびその使用方法

  4. 【課題】ALAS1遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸(dsRNA)組成物と、このようなdsRNA組成物を使用してALAS1の発現を変化させる(例えば阻害する)方法の提供。【解決手段】15〜30塩基対長さのセンス鎖およびアンチセンス鎖を含んでなり、前記アンチセンス鎖がALAS1の特定の配列の少なくとも15の連続ヌクレオチドと相補的である、ALAS1の発現を阻害するための二...

    ALAS1遺伝子の発現を阻害する組成物および方法

  5. 【課題】本発明は、ANGPL3遺伝子のRNA転写物のRNA誘導サイレンシング複合体(RISC)を介した切断を引き起こすiRNA組成物を提供する。【解決手段】ANGPTL3の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸(dsRNA)であって、前記dsRNAが、センス鎖及びアンチセンス鎖を含み、前記センス鎖が、配列番号1のヌクレオチド配列と3つ以下のヌクレオチドが異なる少なくとも1...

    アンジオポエチン様3(ANGPTL3)iRNA組成物及びその使用方法