リウ,デービッド,アール. さんに関する公開一覧

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  1. 【課題】細胞または対象のゲノム内の、例えばヒトゲノム内の単一部位の編集等の標的を定めた核酸編集に有用である戦略、システム、試薬、方法およびキットを提供する。【解決手段】いくつかの実施形態では、Cas9と、核酸編集酵素または核酸編集酵素ドメイン、例えばデアミナーゼドメインとの融合タンパク質が提供される。いくつかの実施形態では、標的を定めた核酸編集の方法が提供される。いく...

    遺伝子編集用のCAS多様体

  2. 【課題】部位特異的エンドヌクレアーゼのヌクレアーゼターゲット部位選好性及び特異性を決定するための戦略、方法、試薬の提供。【解決手段】切断されたターゲット部位と隣接しかつ同一の無傷のターゲット部位のシーケンシングによって、目的のヌクレアーゼによって切断されたライブラリーメンバーを同定するために、候補ヌクレアーゼターゲット部位と定常挿入領域とのリピート単位を含むコンカテマ...

    ヌクレアーゼプロファイリングシステム

  3. 【課題】細胞内への機能的なエフェクター蛋白質の、超荷電蛋白質によって媒介される送達のための組成物の提供。カチオン性脂質およびカチオン性ポリマーを用いる機能的なエフェクター蛋白質の送達のための組成物の提供。【解決手段】機能的なエフェクター蛋白質は、転写調節因子、リコンビナーゼ、ヌクレアーゼ(例えば、RNAによってプログラミング可能なヌクレアーゼ、例えばCas9蛋白質、T...

    機能的なヌクレアーゼのための送達システム

  4. 【課題】Cas9などのRNAプログラム可能エンドヌクレアーゼの活性を調節および/または特異性を改良するための組成物、方法、システム、およびキットを提供する。【解決手段】「オン」または「オフ」状態で存在するように操作され、結合ひいてはRNAプログラム可能エンドヌクレアーゼの切断活性を調節するガイドRNA(gRNA)。本開示のいくつかの側面は、標的mRNAの存在または非存...

    スイッチ可能CAS9ヌクレアーゼおよびその使用

  5. 【課題】ヌクレアーゼのオフターゲット部位を評価するための改善されたシステムの提供。【解決手段】ヌクレアーゼの標的部位を同定するための方法であって、前記方法が、(a)二本鎖の核酸標的部位を切断し、5’オーバーハングを生成するヌクレアーゼを準備するステップと、(b)候補核酸分子のライブラリーに前記ヌクレアーゼを接触させるステップと、(c)前記ヌクレアーゼにより2回切断され...

    ヌクレアーゼ切断特異性の評価および改善

  6. 【課題】研究および臨床の場面において用途を有するゲノム操作のための、汎用的ツールである転写活性化因子様エフェクター(TALE)の提供。【解決手段】単離された転写活性化因子様エフェクター(TALE)ドメインであって、ここで、(i)単離されたTALEドメインが、N末端TALEドメインであり、単離されたN末端ドメインの正味電荷が、生理的pHでの標準N末端ドメインの正味電荷よ...

    操作された転写活性化因子様エフェクター(TALE)ドメインおよびその使用