ムティアー・マノハラン さんに関する公開一覧

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  1. 【課題】核酸を高効率で封入化し、高い(薬物:脂質)比率を有し、血清中での分解及びクリアランスから封入化核酸を保護し、全身性送達に好適であり、封入化核酸の細胞内の送達を可能にする好適な脂質−治療用核酸組成物の提供。【解決手段】下記構造を有する、脂質、又はその塩若しくは異性体を含む脂質粒子。式中、R1及びR2は、各存在において各々独立して、C10〜C20アルケニルであり、...

    治療薬を送達するための新規な脂質及び組成物

  2. 【課題】標的遺伝子の発現を阻害することができる二本鎖RNAi(dsRNA)二重鎖剤、治療用途に適したこれらのdsRNA剤を含む医薬組成物、および、様々な疾患の状態の治療のために、これらのdsRNA剤を投与することによって標的遺伝子の発現を阻害する方法を提供する。【解決手段】dsRNA二重鎖は、特に、一方または両方の鎖の切断部位またはその近傍に、一方または両方の鎖の3つ...

  3. 【課題・解決手段】本発明の一態様は、標的遺伝子の発現を阻害する能力がある二本鎖RNA(dsRNA)剤に関する。dsRNA分子のアンチセンス鎖は、シード領域に存在する少なくとも1つの熱不安定化ヌクレオチドを含み;dsRNAは、少なくとも4つの2’−フルオロ修飾を含み、及びdsRNA分子のセンス鎖は、リガンドを含み、ここで、リガンドは、ASGPRリガンドである。本発明の他...

    オフターゲット効果が低下した修飾RNA剤

  4. 【課題】本発明は、一般的な治療使用に好適な脂質−治療用核酸組成物を提供することを目的とする。【解決手段】本発明は、新規な陽イオン性脂質、並びにそれを含む脂質粒子を提供する。これらの脂質粒子は、活性薬剤をさらに含むことができ、細胞に活性薬剤を送達するために、本発明の関連方法に従って使用することができる。

    治療薬を送達するための新規な脂質及び組成物

  5. 【課題】PCSK9遺伝子を標的とするRNAi剤を提供する。【解決手段】二本鎖領域を形成するアンチセンス鎖に相補的なセンス鎖を含む二本鎖RNAi剤であって、前記アンチセンス鎖が、PCSK9をコードするmRNAの一部に相補的な領域を含み、二本鎖RNAi剤が、2’−O−メチル、2’−フルオロ、及び2’−デオキシチミジン(dT)からなる群から選択される少なくとも1つの修飾ヌク...

    PCSK9  iRNA組成物及びその使用方法

  6. 【課題】本発明は、APOC3遺伝子を標的とする二重鎖リボ核酸(dsRNA)、及びdsRNAを使用してAPOC3の発現を阻害する方法に関する。【解決手段】APOC3遺伝子の発現を阻害するための二重鎖リボ核酸(dsRNA)であって、前記dsRNAが、各々30ヌクレオチド長以下のセンス鎖及びアンチセンス鎖を含み、前記アンチセンス鎖が、ある一定のアンチセンス配列の少なくとも1...

    アポリポタンパク質C−III(APOC3)の発現を阻害するための組成物及び方法

  7. 【課題】標的遺伝子の発現を抑制する二本鎖RNA(dsRNA)剤を提供する。【解決手段】センス鎖配列及び標的遺伝子に対応するmRNAの少なくとも一部分に相補的なアンチセンス鎖配列を含み、前記センス鎖が、下式(Is)で表される二本鎖RNA剤。(式中、B1〜3が、それぞれ2’−OMe、C1が、アンチセンス鎖の対向するヌクレオチドとのミスマッチ対を形成するヌクレオチド、脱塩基...

    修飾二本鎖RNA剤

  8. 【課題】標的遺伝子の発現を阻害する二本鎖RNA(dsRNA)剤を提供する。【解決手段】センス鎖及びアンチセンス鎖を含み、各鎖が、14〜40のヌクレオチドを有し、前記dsRNA剤が、式(I)で表される二本鎖RNA剤。(式中、B1〜B3、B1’〜B4’は独立に、2’−O−アルキル等から選択される修飾を含むヌクレオチド、C1は前記アンチセンス鎖のseed領域の反対側の部位に...

    修飾二本鎖RNA剤

  9. 【課題】in vivoでのsiRNAベースの治療薬の治療活性及び/又は副作用との個別化された制御の方法を提供する。【解決手段】6〜25個の連結ヌクレオチドから構成され、且つsiRNAのアンチセンス鎖と実質的に相補的な核酸塩基配列を有する修飾オリゴヌクレオチドを含むREVERSIR化合物を投与することを含む方法である。

    REVERSIR(商標)化合物