ケビン・フィッツジェラルド さんに関する公開一覧

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  1. 【課題】補体成分C5に関連する疾病に罹患している対象のためのエクリズマブ(Soliris(登録商標))の代替療法及び併用療法の提供。【解決手段】補体成分C5の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸(dsRNA)剤であって、前記dsRNAが、センス鎖及びアンチセンス鎖を含み、前記センス鎖が、特定の配列番号のヌクレオチド配列と3つ以下のヌクレオチドだけ異なる少なくとも15連続...

    補体成分C5  iRNA組成物及びその使用方法

  2. 【課題】高脂血症などの脂質障害に罹患している対象の処置方法の提供。【解決手段】細胞内でのPCSK9(プロタンパク質転換酵素サブチリシンケキシン9)の発現を阻害する二本鎖RNAi剤であって、アンチセンス鎖に相補的なセンス鎖を含み、アンチセンス鎖がPCSK9をコードするmRNAの一部に相補的な領域を含み、各鎖が独立して14〜30ヌクレオチド長であり、アンチセンス鎖が、5’...

    PCSK9  iRNA組成物及びその使用方法

  3. 【課題】ALAS1遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸(dsRNA)組成物と、このようなdsRNA組成物を使用してALAS1の発現を変化させる(例えば阻害する)方法の提供。【解決手段】15〜30塩基対長さのセンス鎖およびアンチセンス鎖を含んでなり、前記アンチセンス鎖がALAS1の特定の配列の少なくとも15の連続ヌクレオチドと相補的である、ALAS1の発現を阻害するための二...

    ALAS1遺伝子の発現を阻害する組成物および方法

  4. 【課題】本発明は、ANGPL3遺伝子のRNA転写物のRNA誘導サイレンシング複合体(RISC)を介した切断を引き起こすiRNA組成物を提供する。【解決手段】ANGPTL3の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸(dsRNA)であって、前記dsRNAが、センス鎖及びアンチセンス鎖を含み、前記センス鎖が、配列番号1のヌクレオチド配列と3つ以下のヌクレオチドが異なる少なくとも1...

    アンジオポエチン様3(ANGPTL3)iRNA組成物及びその使用方法