ケビン・フィッツジェラルド さんに関する公開一覧

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  1. 【課題・解決手段】本発明は、LDHA遺伝子を標的とする二本鎖リボ核酸(dsRNA)組成物、並びにこのようなdsRNA組成物を用いて、LDHAの発現を阻害する方法、LDHA及びHAO1を阻害する方法、及びLDHAの発現の低下から利益を得られ得る対象、例えば、オキサレート経路に関連する疾病、障害又は病態に罹患している対象を処置する方法に関する。

    乳酸脱水素酵素A(LDHA)iRNA組成物及びその使用方法

  2. 【課題】本発明は、ANGPL3遺伝子のRNA転写物のRNA誘導サイレンシング複合体(RISC)を介した切断を引き起こすiRNA組成物を提供する。【解決手段】ANGPTL3の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸(dsRNA)であって、前記dsRNAが、センス鎖及びアンチセンス鎖を含み、前記センス鎖が、配列番号1のヌクレオチド配列と3つ以下のヌクレオチドが異なる少なくとも1...

    アンジオポエチン様3(ANGPTL3)iRNA組成物及びその使用方法

  3. 【課題】アポリポタンパク質C3(APOC3)遺伝子を標的化するRNAi剤、例えば二本鎖RNAi剤、およびAPOC3の発現を阻害するための、かかるRNAi剤の提供。【解決手段】二本鎖RNAi剤は、二本鎖領域を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、少なくとも一方の鎖のヌクレオチドの実質的に全てが修飾ヌクレオチドであり、および前記センス鎖が、3’末端に付加されたリガン...

    アポリポタンパク質C3(APOC3)iRNA組成物およびその使用方法

  4. 【課題】ポルフィリン症などのALAS1発現関連障害を治療するための、より効果的、かつ即効性の、安全な代案の治療的アプローチの提供。【解決手段】細胞中または対象中で(例えばヒト対象などの哺乳類中で)、ALAS1遺伝子のRNA転写物のRNA誘導サイレンシング複合体(RISC)媒介切断をもたらす、組成物および方法であって、ALAS1遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸(dsRN...

    ALAS1遺伝子の発現を阻害する組成物および方法

  5. 【課題】ケトヘキソキナーゼ(KHK)iRNA組成物及びその使用方法の提供。【解決手段】ケトヘキソキナーゼ(KHK)遺伝子を標的とするRNAi剤、例えば、二本鎖RNAi剤、並びにKHKの発現を阻害するためにこのようなRNAi剤を使用する方法及びKHKに関連する障害、例えば、肝疾患(例えば、脂肪肝、脂肪性肝炎)、脂質異常症(例えば、高脂血症、高いLDLコレステロール、低い...

    ケトヘキソキナーゼ(KHK)iRNA組成物及びその使用方法

  6. 【課題・解決手段】本発明は、Serpina1遺伝子を標的にするRNAi剤、例えば二本鎖RNAi剤、ならびにSerpina1の発現を阻害するためにかかるRNAi剤を用いる方法およびSerpina1関連疾患、例えば肝障害を有する対象を治療する方法に関する。

    SERPINA1  iRNA組成物およびその使用方法