二本鎖領域 に関する公開一覧

二本鎖領域」に該当した技術の詳細情報一覧です。あらゆる文献や技術を元に、価値のある「二本鎖領域」の詳細情報や、「二本鎖領域」を活用可能な分野・領域の探索など、目的にあった情報を見つける事ができます。 「二本鎖領域」の意味・用法はこちら

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  1. 【課題・解決手段】標的細胞への核酸分子の送達または移入のための非ウイルス核酸送達剤及び方法を開示する。該薬剤は、送達用の核酸カーゴ、1つまたは複数のリポペプチド化合物、及び1つまたは複数の高分子電荷中和剤の複合体を含み、該複合体は、実質的に中性または負の表面電荷を有する粒子の形態である。該薬剤及び方法は、様々な用途、例えば疾患及び医学的障害に対する治療(遺伝子治療及び...

    リポペプチド(LP)化合物を含む非ウイルス遺伝子送達剤

  2. 【課題】患者における癌、特にメラノーマ、の予後を決定するための予後マーカー、予後シグネチャー、組成物および方法の提供。【解決手段】2つ以上のメラノーマ予後マーカー(MPM)を含む、メラノーマの進行の危険を決定するための予後シグネチャー、表面に1つ以上のロケーションを有する基材を含み、各ロケーションはそこに2つ以上のオリゴヌクレオチドを有し、各オリゴヌクレオチドは1つ以...

    メラノーマ癌の予後予測

  3. 【課題・解決手段】患者のガストリン関連の腫瘍及び/又は癌を体液性及び細胞性免疫応答の誘導因子に対して感作する方法が提供される。いくつかの実施態様において、この方法は、抗ガストリン抗体、ガストリンペプチド、及び/又はガストリン遺伝子産物の発現を阻害する核酸を有する組成物を患者に投与することに関する。また、腫瘍及び/又は癌に関連する線維症の形成を予防し、軽減し、及び/又は...

    腫瘍及び癌に対する体液性及び細胞性免疫を誘発するための組成物及び方法

  4. 【課題・解決手段】本開示は、新規なヌクレオチドおよびオリゴヌクレオチド化合物、並びに核酸シーケンスアプリケーションにおけるそれらの使用に関する。化合物は、式(I)を有し、式中、Bはヌクレオシド塩基であり、Flは、任意のリンカーを介して結合したフルオロフォアである。より具体的には、化合物は式(c)または(t)を有し、式中、pは三リン酸基であり、Flは、任意のリンカーを介...

    シーケンスアプリケーションにおけるヌクレオチドのためのショートペンダントアームリンカー

  5. 【課題・解決手段】RNAi剤、RNAi剤を含む組成物、およびアルファ−ENaC(SCNN1A)遺伝子の阻害のための方法が記載される。本明細書に開示されるアルファ−ENaC RNAi剤およびRNAi剤コンジュゲートは、アルファ−ENaC遺伝子の発現を阻害する。必要に応じて、1つまたは複数のさらなる治療剤と共に、1つまたは複数のアルファ−ENaC RNAi剤を含む医薬...

    アルファ−ENaCの発現を阻害するためのRNAi剤、および使用方法

  6. 【課題・解決手段】本発明は、RNAi剤を使用してHAO1の発現を阻害する方法、及び、例えばPH1を有する対象を処置する方法に関する。

    HAO1(ヒドロキシ酸オキシダーゼ1(グリコール酸オキシダーゼ))遺伝子発現の阻害方法

  7. 【課題・解決手段】本開示は特に、CD137のエピトープに結合し、CD137をアゴナイズする化合物(例えば抗体またはその抗原結合断片)に関するものであり、および癌の一つまたは複数の症状の治療または改善のための方法における当該化合物の使用に関する。一部の態様において、本開示は、ヒトCD137に特異的に結合する単離モノクローナル抗体またはその抗原結合部分を提供するものであり...

    ヒトCD137に結合するアゴニスト性抗体およびその使用

  8. 【課題・解決手段】とりわけ、本開示は、設計されたPNPLA3オリゴヌクレオチド、組成物、及びその方法を提供する。一部の実施形態では、提供されるオリゴヌクレオチド組成物は、一本鎖RNA干渉及び/またはRNase H介在性ノックダウンを改善する。とりわけ、本開示は、オリゴヌクレオチドの構造的要素がオリゴヌクレオチドの特性及び活性(たとえば、RNA干渉(RNAi)活性、安...

    オリゴヌクレオチド組成物及びその使用方法

  9. 【課題・解決手段】本明細書では、無細胞DNAなどの二本鎖鋳型核酸から産生される核酸断片を含む組成物が提供される。この組成物は、ライブラリー調製方法の品質、配列決定機器のような機器の較正、及び/又は核酸配列決定試験のための検証のための陽性又は陰性対照として使用され得る。核酸断片を作製するための方法もまた提供される。

    配列に基づく遺伝子試験のための対照を作製するための組成物及び方法

  10. 【解決手段】不混和性キャリア媒体の反応媒体の微小液滴を、固形担体に拘束される標的分子とともに、化学的変換をもたらすために操作する方法を提供する。本方法は、(a)微小液滴及び固形担体を結合させる条件下で、微小液滴を固形担体に接触させるステップと、(b)反応媒体を、標的分子と反応させるステップと、(c)その後、反応媒体に、固形担体から分離させ、キャリア流体で微小液滴を再び...

    核酸等の分子を調査するための方法

  11. 【課題・解決手段】とりわけ、本開示は、設計されたオリゴヌクレオチド、組成物、及びその方法を提供する。一部の実施形態では、提供されるオリゴヌクレオチド組成物は、一本鎖RNA干渉及び/またはRNaseH介在性ノックダウンを改善する。とりわけ、本開示は、オリゴヌクレオチドの構造的要素がオリゴヌクレオチドの特性及び活性(たとえば、RNA干渉(RNAi)活性、安定性、送達など)...

    オリゴヌクレオチド組成物及びその使用方法

  12. 【課題・解決手段】とりわけ、本開示は、設計されたAPOC3オリゴヌクレオチド、組成物、及びその方法を提供する。一部の実施形態では、提供されるオリゴヌクレオチド組成物は、一本鎖RNA干渉及び/またはRNase H介在性ノックダウンを改善する。とりわけ、本開示は、オリゴヌクレオチドの構造的要素がオリゴヌクレオチドの特性及び活性(たとえば、RNA干渉(RNAi)活性、安定...

    オリゴヌクレオチド組成物及びその使用方法

  13. 【課題】円形脱毛症の処置のための方法および組成物を提供すること。【解決手段】いくつかの側面において、本発明は、円形脱毛症の処置に用いるためのハプテンに関する。他の側面において、本発明は、改善された組織/細胞取り込み特性を有するRNAiコンストラクト、およびこれらの化合物の、円形脱毛症の処置における使用に関する。他の側面において、本発明は、ゲルまたは軟膏として製剤化され...

    遺伝子調節アプローチを用いた円形脱毛症の処置方法

  14. 【課題】本発明は、オリゴヌクレオチド(例えば、iRNA剤)のリガンドコンジュゲートおよびそれらの調製方法に関する。【解決手段】これらのリガンドは、主に、単糖に由来する。これらのコンジュゲートは、オリゴヌクレオチドのインビボでの送達に有用である。

    オリゴヌクレオチド−リガンドコンジュゲートおよびそれらの調製方法

  15. 【課題・解決手段】本発明は、VWFの異常な結合又は機能に起因する合併症又は障害の処置及び又は寛解のための、アプタマー又は抗体を含むVWF保護剤を提供する。

    フォン・ヴィレブランド因子に関連する合併症及び障害の処置のための組成物及び方法

  16. 【課題・解決手段】本発明は、トランスジェニック鳥類と、その鳥類から産まれる卵に関するものであり、その卵は、卵内での性選別を容易にする遺伝子改変と、卵の中、またはその卵から生まれる鳥類の中で産生形質を増加させる遺伝子改変を含んでいる。本発明は、孵化前に卵の性別を特定する方法と、孵化前に性別に基づいて卵を選別する方法にも関する。

    鳥類における形質選択

  17. 【課題】非常に低レベルのホルデインを有する穀粒を使用した、セリアック病を患う人々の消費に好適な食品又は麦芽ベースの飲料を製造する方法の提供。【解決手段】麦芽、麦芽汁、粒粉若しくは全粒粉を製造するためにオオオムギ粒を生産し、及び/又は、オオオムギ粒、又は麦芽、麦芽汁、粒粉若しくは全粒粉を少なくとも1つの他の食品又は飲料成分と混合することを含み、ここに、オオオムギ粒、麦芽...

    非常に低レベルのホルデインを有するオオムギ

  18. 【課題】フレドリクソンI型脂肪異常症、FCS、LPLDを治療する、予防する、遅滞させる又は改善する方法の提供。【解決手段】ApoCIII特異的な阻害剤を含む治療上有効な量の化合物を投与する方法。好ましくは、ApoCIII特異的な阻害剤がApoCIIIの発現を阻害することが可能である、核酸、ペプチド、抗体、小分子、である、方法。より好ましくは、ApoCIII特異的な阻害...

  19. 【課題】タンパク質のDNAターゲッティングおよびゲノム編成のための方法および組成物を提供する。【解決手段】(a)合成トランスコード化CRISPR(tracr)核酸構築物、および、(b)合成CRISPR核酸構築物、を含むキメラ核酸構築物。二本鎖標的DNAの部位特異的切断のための、非医療的方法であって、キメラ核酸構築物を、Cas9ヌクレアーゼの存在下で、標的DNAに接触さ...

    CAS9ターゲッティングをガイドする配列に関する方法および組成物

  20. 【課題】ポルフィリン症などのALAS1発現関連障害を治療するための、より効果的、かつ即効性の、安全な代案の治療的アプローチの提供。【解決手段】細胞中または対象中で(例えばヒト対象などの哺乳類中で)、ALAS1遺伝子のRNA転写物のRNA誘導サイレンシング複合体(RISC)媒介切断をもたらす、組成物および方法であって、ALAS1遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸(dsRN...

    ALAS1遺伝子の発現を阻害する組成物および方法

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