外因性ポリヌクレオチド に関する公開一覧

外因性ポリヌクレオチド」に該当した技術の詳細情報一覧です。あらゆる文献や技術を元に、価値のある「外因性ポリヌクレオチド」の詳細情報や、「外因性ポリヌクレオチド」を活用可能な分野・領域の探索など、目的にあった情報を見つける事ができます。 「外因性ポリヌクレオチド」の意味・用法はこちら

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  1. 【課題】Cas9酵素、ガイドRNA及び関連する特定PAMを利用するIIType II CRISPR−Casシステムを提供すること。【解決手段】1つの態様において、本開示は、ガイドRNA、単分子及び二重分子の双方のガイドRNA、並びにそのガイドRNA及び/またはそのガイドRNAをコードするDNA(ベクターを含む)を使用した細胞中で、DNAを操作する方法を提供する。ガ...

    CRISPR−CASシステムの材料及び方法

  2. 【課題】ポックスウイルスに基づく薬剤を製造するために好適な細胞および細胞株の提供。治療薬または予防薬の製造のためのポックスウイルスを増殖させるための方法の提供。【解決手段】改変細胞株が、非改変細胞ではほとんど増殖できない、または増殖不能であるポックスウイルスの増殖を保持するよう、プロモーターの制御下にCP77をコードする配列を含んでなるように細胞のゲノムが改変された、...

  3. 【課題】高親和性でインターロイキン-33(IL-33)と結合する、単離された免疫グロブリン重鎖ポリペプチド及び単離された免疫グロブリン軽鎖ポリペプチド、及び該免疫グロブリン重鎖ポリペプチド及び免疫グロブリン軽鎖ポリペプチドを含むIL-33結合剤の提供。【解決手段】特定のアミノ酸配列を含む、単離された免疫グロブリン重鎖ポリペプチド。

    インターロイキン−33(IL−33)に対する抗体

  4. 【課題】体細胞の再プログラミングの提供。【解決手段】本開示は、1つまたは複数の体細胞(例えば、部分的に分化した体細胞または完全分化/最終分化した体細胞)をより低い分化状態(例えば、多能性状態または多分化能状態)に再プログラミングする方法に関する。さらなる実施形態では、本発明はまた、本発明の方法によって産生された再プログラミングされた体細胞、かかる細胞の使用、および体細...

    体細胞の再プログラミング

  5. 【課題】体細胞の再プログラミングの提供。【解決手段】本開示は、1つまたは複数の体細胞(例えば、部分的に分化した体細胞または完全分化/最終分化した体細胞)をより低い分化状態(例えば、多能性状態または多分化能状態)に再プログラミングする方法に関する。さらなる実施形態では、本発明はまた、本発明の方法によって産生された再プログラミングされた体細胞、かかる細胞の使用、および体細...

    体細胞の再プログラミング

  6. 【課題】上位及び下位運動ニューロン機能並びに知覚の減衰を示す非ヒト動物を提供する。【解決手段】上位運動ニューロン、下位運動ニューロン、及び/又は知覚の機能障害の継続的な症状を現し、したがって、運動ニューロンに影響を及ぼす1つ又は2つ以上の神経変性病、例えば、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、原発性側索硬化症、進行性筋ジストロフィなどのモデルとして有益であり得る、遺伝子修飾...

    上位及び下位運動ニューロン機能並びに知覚の減衰を示す非ヒト動物

  7. 【課題】対象における外傷後頭痛及び、外傷後頭痛に付随する少なくとも1つの副症状の治療、又はその発生率を低減させる方法の提供。【解決手段】CGRP経路をモジュレートするモノクローナル抗体約225mg〜約1000mgを含む組成物を、3ヶ月以上にわたって1ヶ月に1回、プレフィルドシリンジ、針安全装置を有するプレフィルドシリンジ、ペン型注入器、又は自動注入装置から、対象に皮下...

    (持続性)外傷後頭痛の予防、治療および低減

  8. 【課題】HER2に特異的に結合する二重パラトピック抗原結合性コンストラクトを提供する。【解決手段】二重パラトピック抗原結合性コンストラクトは、HER2のECD2に結合する1つの抗原結合性部分、HER2のECD4に結合する第2の抗原結合性部分、およびFcを含む。抗原結合性部分の少なくとも1つはscFvである。二重パラトピック抗原結合性コンストラクトは、癌の処置において使...

    HER2を標的とする二重特異性抗原結合性コンストラクト

  9. 【課題】細胞のゲノムへの導入遺伝子配列の標的化されたヌクレアーゼ媒介性挿入のための方法および組成物を提供すること。【解決手段】一局面において、単離された細胞の標的配列に外因性配列を組み込む方法が提供され、この方法は、(i)上記標的配列を切断する1つまたは複数のヌクレアーゼ、および(ii)上記1つまたは複数のヌクレアーゼによる上記標的配列の切断後に上記標的配列に組み込ま...

    ヌクレアーゼ媒介性標的化組み込みのための方法および組成物

  10. 【課題】標的化された遺伝子修飾のための方法及び組成物、並びに使用方法の提供。【解決手段】Y染色体又は困難な標的遺伝子座上で標的化された遺伝子修飾を発生させるための方法及び組成物が提供される。組成物は、Sryタンパク質のレベル及び/又は活性を減少させる修飾を有するXY多能性及び/又は全能性動物細胞(すなわち、XY ES細胞又はXY iPS細胞)を含むインビトロ培養物...

    標的化された遺伝子修飾のための方法及び組成物、並びに使用方法

  11. 【課題】様々な疾患および障害、例えば心血管疾患、デュシェンヌ型筋ジストロフィ−、線維性疾患を治療するために、治療的有用な幹細胞やエキソソ−ム組成物の提供。【解決手段】iPSC細胞、胚性幹細胞、および有効量のイソキサゾ−ル化合物やその誘導体や等価物、ダナゾ−ルと接触させた幹細胞、のうちから選択されたエキソソ−ムと微小胞であって、特定のMicroRNA(miRNA)、およ...

    治療用微小胞と幹細胞の合成

  12. 【課題】リソソーム貯蔵疾患の処置のための方法および組成物を提供すること。【解決手段】ヌクレアーゼ、ならびに治療用タンパク質(therepeutic protein)、例えば、酵素をコードする配列を細胞に挿入し、それにより、リソソーム貯蔵疾患を処置および/または予防するためのタンパク質または細胞治療薬を提供するためのこれらのヌクレアーゼを使用する方法が提供される。本発...

    リソソーム貯蔵疾患の処置のための方法および組成物

  13. 【課題】今までに開発されたカプシドライブラリーを生成するための様々な戦略には、すべて、配列バイアス又は限られた多様性という欠点がある。【解決手段】 修飾アデノ随伴ウイルス(AAV)cap遺伝子の生産ならびにキメラAAVベクター及びビリオンのコンビナトリアルライブラリーの生産のための、細胞特異的親和性を提示するビリオンの選択のための、及び特定の実施形態では1つ又は複数...

    標的遺伝子治療のための合成コンビナトリアルAAVカプシドライブラリー

  14. 【課題】標的化された導入遺伝子組込みのための、ダイズ植物などの双子葉植物のゲノム内の最適な非遺伝子遺伝子座を同定するための基準、組成物および方法を提供する。【解決手段】外因性配列の標的化された挿入のための最良のネイティブゲノム遺伝子座を開示する。また、目的のDNAの挿入が、例えば、非遺伝子遺伝子座配列の欠失、逆位、挿入および重複などの挿入部位の近位における非遺伝子遺伝...

    最適なダイズ遺伝子座

  15. 【課題】コネキシン、ヘミチャネルおよびギャップ結合の調整が有利な種々の疾患、容態および障害の治療に有用な抗コネキシン化合物および組成物、そしてこれらの化合物および組成物ならびに薬学的処方物、キットおよび医学的デバイスの使用方法を提供する。【解決手段】例えば、心血管、脈管、神経、創傷および他の適応症の治療のためのコネキシン活性を調整するための方法および組成物を提供する。...

    抗コネキシン化合物およびそれらの使用

  16. 【課題】ゲノム編集に使用して、異常遺伝子を補正またはその他の発現を変更し、例えば、鎌状赤血球症等の異常ヘモグロビン症を処置することができる、追加的な方法および組成物を提供する。【解決手段】鎌状赤血球症等、遺伝性疾患に関与するタンパク質をコードする1種または複数の遺伝子の発現を変更するため、またはそれらの遺伝子を補正するための(例えば、疾患において欠如する、欠乏するもし...

    造血幹細胞におけるヌクレアーゼ媒介性ゲノム工学および補正のための方法および組成物

  17. 【課題】害虫、より具体的には植物の有害生物に対抗するための農薬及び生物防除組成物の提供。【解決手段】有害生物は植物病原性真菌であり、有害生物の原形質膜成分スフィンゴ脂質に特異的に結合する、抗体の重鎖可変ドメイン(VHもしくはVHH)又はその機能的断片である、少なくとも1つのポリペプチドを含む農薬組成物。

    スフィンゴ脂質に結合する抗体を含む農薬組成物

  18. 【課題・解決手段】アルギニンを0mM超、約500mM未満と、グアニジンを0mM超、約250mM未満と、ナトリウムクロライドを0mM超、約250mM未満と、アニオン性界面活性剤を0mM超、約50mM未満または非イオン性界面活性剤を0%超、約0.25%(w/v)未満含む洗浄バッファー。この洗浄バッファーは、アフィニティークロマトグラフィーによって、抗体のような目的タンパク...

    アフィニティークロマトグラフィー洗浄バッファー

  19. 【課題・解決手段】本開示は、ApoC3(例えば、ヒトApoC3)に特異的に結合し、ApoC3機能をアンタゴナイズする抗体を提供する。また、これらの抗体を含む医薬組成物、これらの抗体をコードする核酸、これらの抗体を作製するための発現ベクターおよび宿主細胞、ならびにこれらの抗体を使用して対象を治療する方法も提供される。

    抗APOC3抗体およびその使用方法

  20. 【課題・解決手段】Cas9−シチジンデアミナーゼ融合タンパク質による植物(例えば作物)のゲノムにおける標的配列に対する効率的な塩基編集を実施するための方法、並びに該方法により製造した植物及びそれらの子孫を提供する。

    植物における塩基編集のための方法

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