アルニラムファーマスーティカルズインコーポレイテッド に関する公開一覧

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  1. 【課題】オリゴヌクレオチド治療薬のインビボ送達の欠点に対処する、受容体特異的リガンドにコンジュゲートした新しいiRNA剤およびこれらを調製する方法を提供する。【解決手段】式(I)の少なくとも1つのサブユニットを含むiRNA剤であって、式中、AおよびBは、それぞれ独立して、O、N(RN)、またはSであり;XおよびYは、それぞれ存在ごとに独立して、H、OH、ヒドロキシ保護...

    オリゴヌクレオチドの送達剤としての糖質コンジュゲート

  2. 【課題】核酸の部位特異的送達のための構成物および方法を提供する。【解決手段】核酸、エンドソーム分解性成分、および標的リガンドを含む、モジュラー構成物。

    標的リガンドをエンドソーム分解性成分と組み合わせることによる核酸の部位特異的送達

  3. 【課題】リガンドとオリゴヌクレオチドとを共役させるための化合物およびプロセスを提供する。【解決手段】本発明は、「クリック」ケミストリーをとおして、様々なリガンドとオリゴヌクレオチド、例えばiRNA剤とを共役するために、リボース置換として使用できる、またはユニバーサル塩基として使用できる化合物に関する。本発明は、式(I)または(II)に示す構造を有する化合物を特徴とする。

    付加環化を用いたモノマーおよびオリゴヌクレオチドの化学修飾

  4. 【課題】核酸のインビボ送達に有利な標的化脂質およびこれらの脂質を含む脂質粒子、ならびにインビボでの治療的使用に好適な核酸−脂質粒子組成物を提供する。【解決手段】構造L100−リンカー−L100(式中、L100は、脂質、親油性物質、アルキル、アルケニル、またはアルキニルであり、L101は、リガンドまたは−CH2CH2(OCH2CH2)pO(CH2)qCH2−リガンドであ...

    標的化脂質