アルナイラムファーマシューティカルズ,インコーポレイテッド に関する公開一覧

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  1. 【課題】COL1A1遺伝子、TGF−β遺伝子、又は、SMAD2/3遺伝子を標的とする二本鎖リボ核酸(dsRNA)組成物、並びに、COL1A1、TGF−β、又は、SMAD2/3の発現を阻害するために該dsRNA組成物を使用する方法の提供。【解決手段】COL1A1、TFGβ、又は、SMAD2/3の発現を阻害するためのdsRNAであって、前記dsRNAがセンス鎖とアンチセン...

    肝線維症治療用組成物および肝線維症の治療法

  2. 【課題】補体成分C5に関連する疾病に罹患している対象のためのエクリズマブ(Soliris(登録商標))の代替療法及び併用療法の提供。【解決手段】補体成分C5の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸(dsRNA)剤であって、前記dsRNAが、センス鎖及びアンチセンス鎖を含み、前記センス鎖が、特定の配列番号のヌクレオチド配列と3つ以下のヌクレオチドだけ異なる少なくとも15連続...

    補体成分C5  iRNA組成物及びその使用方法

  3. 【課題】トランスサイレチン(TTR)関連疾患を治療または予防する新規方法の提供。【解決手段】トランスサイレチン(TTR)遺伝子を標的とするRNAi剤、例えば、二本鎖RNAi剤、およびTTR関連疾患を治療または予防するためにこのようなRNAi剤を使用する方法を提供する。

    トランスサイレチン(TTR)関連疾患を治療するためのRNAi剤、組成物、およびこれらの使用方法

  4. 【課題】細胞におけるSerpina1の発現を阻害する2本鎖RNAi物質の提供。【解決手段】Serpina1遺伝子を標的とする、センス鎖およびアンチセンス鎖より成り、センス鎖の本質的にすべてのヌクレオチドおよび該アンチセンス鎖の本質的にすべてのヌクレオチドが修飾ヌクレオチドである2本鎖RNAi物質の提供、およびSerpina1の発現を阻害するためのそのようなRNAi物質...

    SERPINA1  iRNA組成物およびその使用方法

  5. 【課題】高脂血症などの脂質障害に罹患している対象の処置方法の提供。【解決手段】細胞内でのPCSK9(プロタンパク質転換酵素サブチリシンケキシン9)の発現を阻害する二本鎖RNAi剤であって、アンチセンス鎖に相補的なセンス鎖を含み、アンチセンス鎖がPCSK9をコードするmRNAの一部に相補的な領域を含み、各鎖が独立して14〜30ヌクレオチド長であり、アンチセンス鎖が、5’...

    PCSK9  iRNA組成物及びその使用方法

  6. 【課題】眼アミロイドーシスの治療方法の提供。【解決手段】トランスチレチン(TTR)遺伝子を標的とする二本鎖リボ核酸(dsRNA)を、対象の網膜色素上皮に投与することによって、その対象におけるTTRの発現を低下させ、それにより眼アミロイドーシスを治療する方法。好ましくは、コレステロール分子にコンジュゲートされたdsRNAを投与する方法。

    トランスチレチン(TTR)関連眼アミロイドーシスのためのsiRNA療法

  7. 【課題】卵巣癌や黒色腫等の腫瘍、又はウイルス性肝炎等の感染症等のCD274/PD−L1遺伝子の発現により引き起こされる病態及び疾患を治療するための組成物及び方法の提供。【解決手段】CD274/PD−L1遺伝子のRNA転写物のRNA誘発サイレンシング複合体(RISC)の媒介による切断をもたらす二本鎖リボ核酸(dsRNA)組成物、及びそのようなdsRNA組成物を使用してC...

    CD274/PD−L1遺伝子の発現を阻害するための組成物および方法

  8. 【課題】ALAS1遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸(dsRNA)組成物と、このようなdsRNA組成物を使用してALAS1の発現を変化させる(例えば阻害する)方法の提供。【解決手段】15〜30塩基対長さのセンス鎖およびアンチセンス鎖を含んでなり、前記アンチセンス鎖がALAS1の特定の配列の少なくとも15の連続ヌクレオチドと相補的である、ALAS1の発現を阻害するための二...

    ALAS1遺伝子の発現を阻害する組成物および方法

  9. 【課題】本発明は、ANGPL3遺伝子のRNA転写物のRNA誘導サイレンシング複合体(RISC)を介した切断を引き起こすiRNA組成物を提供する。【解決手段】ANGPTL3の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸(dsRNA)であって、前記dsRNAが、センス鎖及びアンチセンス鎖を含み、前記センス鎖が、配列番号1のヌクレオチド配列と3つ以下のヌクレオチドが異なる少なくとも1...

    アンジオポエチン様3(ANGPTL3)iRNA組成物及びその使用方法

  10. 【課題】TMPRSS6遺伝子の発現を阻害する組成物および方法を提供する。【解決手段】TMPRSS6発現を阻害するための二本鎖リボ核酸(dsRNA)は、センス鎖およびアンチセンス鎖を含み、アンチセンス鎖は、明細書中のテーブル2、3または4に列挙されたアンチセンス配列の1つと3ヌクレオチド以下で異なる少なくとも15個の連続ヌクレオチドを含んだ、TMPRSS6転写物との相補...

    TMPRSS6遺伝子の発現を阻害する組成物および方法