ALS・潰瘍性大腸炎・突発性難聴

原因不明の難病のない社会を実現する

最終更新日:2018/08/24

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難病・特定疾患は、日本国内でも300、全世界では2,000以上存在します。

これらの症状の多くは、治療法はもちろん、発症原因も不明です。
原因の特定や治療法の確立が進みづらい背景には、患者の数が少ないために研究データが集まりづらいこと、市場規模も大きくないために民間企業の参入が起こりづらいことが挙げられます。

現在では、こうした難病のメカニズム解明に動くベンチャー企業が増えています。
たとえば、三次元組織を有する神経組織の創出やオルガノイドチップの研究だったり、細胞培養技術やペプチド核酸、再生医療の研究などに取り組む企業が現れています。

このような問題解決の動きから、原因不明の難病がない社会実現の日が近づきつつあると言えます。

原因不明の難病のない社会を実現する

未来への変化の兆し

  • 耳の難病を解決する

    Otonomyは、2008年に設立の耳疾患に関する治療薬を開発するアメリカ・サンディエゴの企業です。

    外耳炎やメ二エール病、耳鳴りなどの治療薬や治療法として、鼓膜チューブによる外耳炎の治療や、メリオール病の薬「OTIVIDEX」、耳鳴りの薬「OTO-313」などを開発しています。

    鼓膜チューブによる治療はフェイズ2の臨床試験を、そして「OTO-313」はフェイズ1の臨床試験を終えており、「OTIVIDEX」はフェイズ3の臨床試験を既に開始しています。 耳の難病を解決する
  • 加齢黄斑変性(AMD)による「見えない」をなくす

    加齢黄斑変性とは、視力を得るために重要な働きをする「黄斑」に障害が生じ、見ようとするところが見えにくくなる病気です。欧米では成人の失明原因の第1位、日本では第4位の病気と言われています。

    加齢黄斑変性にはウエット型とドライ型の2種類があり、症状は同様であるものの発症のメカニズムが異なっています。

    現在、ウエット型の加齢黄斑変性の治療法がいくつか存在しますが、いずれも視力の維持や改善ができても、根本的な原因の解決にはつながりませんでした。また、ドライ型の加齢黄斑変性については有効な治療法はないのが現状です。

    株式会社ヘリオスは、再生医療分野においてiPSC再生医薬品の供給を進めている企業で、加齢黄斑変性の根本的な治療法の実現に取り組んでいます。iPS細胞から分化誘導して作成したRPE細胞を含んだ懸濁液、あるいはRPE細胞シートによる、ドライ型・ウェット型の両方に対する治療法の研究を進めています。

    今後のさらなる高齢化の加速に伴い、世界で増加するとみられるこの疾患の根本治療法が実現されれば、多くの患者を視野の欠損から救うことが出来ると期待されています。 加齢黄斑変性(AMD)による「見えない」をなくす
  • 遺伝子治療で難病に挑む「Wave Life Sciences」

    Wave Life Sciencesは、筋ジストロフィーやALSなどの神経変性疾患の治療を目指す、アメリカのベンチャー企業です。

    彼らの特徴は、核酸医薬品(アンチセンスオリゴヌクレオチド)を活用し、ターゲット遺伝子の変異に遺伝子治療が可能かどうか探索している点にあります。
    現在、ハンチントン病と一部の筋ジストロフィーについてはフェーズ1の臨床段階にあります。また、その他の神経変性疾患においても前臨床の段階まで進んでいます。

    数度の資金調達と、2015年のIPOによって100億円を超える資金を得ています。
    そして、アメリカ、イギリス、アイルランド、日本の4拠点で研究を進め、原因不明の難病を遺伝子治療によってなくす挑戦を続けています。 遺伝子治療で難病に挑む「Wave Life Sciences」
  • ALS(筋萎縮性側索硬化症)に細胞培養技で挑む「Jisak bioengineering」

    Jisak bioengineeringは、ALS(筋萎縮性側索硬化症)の解決に挑む、細胞培養技術のベンチャー企業です。
    同社は、三次元構造を有する細胞組織「Nerve Organoid」を用いて神経変性疾患に特化したスクリーニング技術を開発し、ALSなどに効果のある薬の探索に取り組んでいます。

    ALSの約90%以上は、遺伝等の原因がはっきりしない「孤発性」で発症しています。さらに、わずかながら確認されている遺伝性・家族性についても、日本と欧米では関与する遺伝子が異なることが報告されています。
    体内の運動神経は軸索(神経繊維)が束になってまとまって伸びており、従来の培養皿では細胞体と軸索が混ざった状態になるため、これまで体内の運動組織を構造的に再現できていませんでした。

    しかし、jiksak社の技術によって体内と似た環境を使った実験が可能となり、軸索にストレスを掛けた時の崩れ方を数値で定量的に見ることもできます。

    こうした治療困難な病気に対して、新しい薬の探索方法を提供すると、治療方法の発見に大きく貢献すると考えられます。

    (参考記事)
    Jiksak bioengineering川田さん「ALS(筋萎縮性側索硬化症)という難病の解決に、体内に近い三次元構造をもつ細胞培養技術で貢献したい」
    http://astavision.com/contents/interview/2954 ALS(筋萎縮性側索硬化症)に細胞培養技で挑む「Jisak bioengineering」

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