ALS・潰瘍性大腸炎・突発性難聴

原因不明の難病・特定疾患を解決する

最終更新日:2018/01/23

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難病・特定疾患と認定される病は、日本国内だけでも300以上存在し、症例数自体が年々増加している。
この疾患のほとんどが、人口比0.1%以下もしくは患者数1000人未満のため、正確な患者数自体が把握できていない。

そして、難病・特定疾患の大きな課題はこの「患者数の少なさ」にある。
患者数が少ないことで原因特定するための研究データが集まりづらく、また企業にとっても患者数の少ない小さな市場と捉えられ、民間企業参入・投資による研究の活性化も興りづらい。
そのため、難病・特定疾患の多くは効果的な治療法どころか、発症原因すら不明のものが多く、治療法があるとしても対症療法のため症状に対して後手に回るような対処しかできていない。
ALSや潰瘍性大腸炎など、こうした疾患の中には日常生活が困難になる症状のものも多く、患者の人生に多大な影響を与える。
現在、オルガノイドチップの研究や細胞培養技術やぺプチ核酸、再生医療の研究を元に、こうした難病の解決に立ち向かうベンチャーが現れ始めている。

原因不明の難病・特定疾患を解決する

未来への変化の兆し

  • ALS(筋萎縮性側索硬化症)に細胞培養技で挑む「Jisak bioengineering」

    Jisak bioengineeringは、ALS(筋萎縮性側索硬化症)の解決に挑む、細胞培養技術のベンチャー企業です。
    ALSの約90%以上は遺伝等の原因がはっきりしない“孤発性”で発症し、僅かながら確認されている遺伝性・家族性についても日本と欧米では関与する遺伝子が異なることが報告されています。

    Jisak社は、三次元構造を有する細胞組織“Nerve Organoid”を用いて神経変性疾患に特化したスクリーニング技術を開発し、ALSなどに効果のある薬の探索に取り組んでいます。
    体内の運動神経は軸索(神経繊維)が束になってまとまって伸びており、従来の培養皿では細胞体と軸索が混ざった状態になるため体内の運動組織を構造的には再現できていませんでした。

    jiksak社の技術によって「体内と似た環境」を使った実験が可能となり、軸索にストレスを掛けた時の「崩れ方」を数値で定量的に見ることもできます。
    難病の多くは、治療法や特効薬どころか、その原因すら特定できていません。
    こうした治療困難な病気に対して、新しい薬の探索方法を提供することは、それらの治療方法を見つけるのに大きく貢献するかもしれません

    (参考記事)
    Jiksak bioengineering川田さん「ALS(筋萎縮性側索硬化症)という難病の解決に、体内に近い三次元構造をもつ細胞培養技術で貢献したい」
    http://astavision.com/contents/interview/2954
    ALS(筋萎縮性側索硬化症)に細胞培養技で挑む「Jisak bioengineering」
  • 加齢黄斑変性(AMD)による「見えない」をなくす

     加齢黄斑変性とは視力を得るために重要な働きをする「黄斑」に障害が生じ、見ようとするところが見えにくくなる病気です。欧米では成人の失明原因の第1位、日本では第4位の病気と言われています。
     加齢黄斑変性にはウエット型とドライ型の2種類があり、症状は同様であるものの発症のメカニズムが異なっています。現在、ウエット型の加齢黄斑変性の治療法がいくつか存在しますが、いずれも視力の維持や改善ができても、根本的な原因の解決にはつながりませんでした。また、ドライ型の加齢黄斑変性については有効な治療法はないのが現状です。

     株式会社ヘリオスは、再生医療分野においてiPSC再生医薬品の供給を進めている企業で、加齢黄斑変性の根本的な治療法の実現に取り組んでいます。
     iPS細胞から分化誘導して作成したRPE細胞を含んだ懸濁液、あるいはRPE細胞シートによって、ドライ型・ウェット型の両方に対する治療法の研究を進めています。

     今後のさらなる高齢化の加速に伴い、世界で増加するとみられるこの疾患の根本治療法が実現されれば、多くの患者を視野の欠損から救うことが出来ると期待されています。 加齢黄斑変性(AMD)による「見えない」をなくす

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